Siete ensayos clínicos en China prueban por primera vez en humanos una terapia con proteínas diseñadas

Fuentes: First human trials of designer protein therapies stun US neuroscientists

Al menos siete ensayos clínicos en China están probando en humanos una tecnología de proteínas diseñadas que permite silenciar circuitos neuronales concretos, según reveló Bryan Roth, de la Facultad de Medicina de la Universidad de Carolina del Norte, durante una reunión de la Iniciativa BRAIN de los Institutos Nacionales de Salud de EE UU celebrada esta semana en Bethesda (Maryland). La técnica, conocida como DREADDs, fue desarrollada por el propio Roth hace dos décadas y se basa en receptores sintéticos que, introducidos en un grupo reducido de neuronas mediante un vector viral, responden al fármaco clozapina —utilizado para tratar la esquizofrenia— suprimiendo la señalización neuronal en esos circuitos.

Los ensayos investigan epilepsia refractaria, enfermedad de Parkinson y dolor neuropático trigeminal, un trastorno tan incapacitante que constituye un factor de riesgo de suicidio. Para varias de estas enfermedades, la última opción terapéutica es la extirpación de una porción del cerebro. La terapia quimiogenética podría evitar esa intervención quirúrgica.

Tres de los ensayos utilizan un virus adenoasociado como vector de la terapia génica, una tecnología que ha provocado reacciones inmunitarias graves y mortales en ensayos recientes en China. No obstante, seis de los estudios parecen haber comenzado meses después del primer ensayo de epilepsia, lo que sugiere que los investigadores podrían haberse iniciado tras obtener indicios de seguridad. La ausencia de noticias sobre efectos adversos graves y la respuesta de la comunidad neurocientífica estadounidense, que reaccionó con un «silencio atónito», apuntan a un avance que varios asistentes calificaron como prueba del liderazgo chino en neurociencia.