Una niña de seis años, hija de una pareja china identificada como Jason y Linda, murió en marzo de 2025 en el Hospital Xinhua de Shanghái tras recibir una terapia experimental de edición génica dirigida al cerebro para tratar un retraso del desarrollo causado por una mutación puntual. Siete días después de que le inyectaran en el líquido cefalorraquídeo trillones de virus portadores de la receta del editor de bases, la menor falleció por una reacción inmunitaria severa vinculada al tratamiento, según documentos oficiales y el testimonio de los padres obtenidos por Science y Retraction Watch.
El ensayo, dirigido por el neurocientífico Zilong Qiu, de la Universidad Jiao Tong de Shanghái, se llevó a cabo al amparo de una normativa local que no exige aprobación de los reguladores nacionales chinos, lo que permitió sortear controles tras el endurecimiento de las reglas biomédicas impuesto en 2022 a raíz del escándalo de He Jiankui. Tras la muerte, el hospital abonó una multa menor a una autoridad sanitaria local y Qiu no fue sancionado públicamente. La entrada del estudio en ClinicalTrials.gov lleva más de un año sin actualizarse, y el artículo sobre los estudios preclínicos publicado en Nature omitió cualquier referencia a la familia y a su aportación financiera de 860.000 dólares.
Siete expertos en genética, virología y bioética consultados por Science criticaron que el equipo minimizara los riesgos ante los padres, ignorara señales de seguridad en los estudios con animales y avanzara pese a la baja probabilidad de éxito. Especialistas como Steven Gray, de UT Southwestern, y el bioeticista Hank Greely, de Stanford, pidieron una revisión completa de los datos y del artículo de Nature, y advirtieron de que el caso reabre el debate sobre si deben probarse primero estas terapias en pacientes con enfermedades no mortales. La familia decidió hacer pública la historia al considerar que no ha habido rendición de cuentas por parte de los investigadores ni del hospital.