La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) aprobó Lipfendra (enlicitida), el primer inhibidor oral de la proproteína convertasa subtilisina/kexina tipo 9 (PCSK9), como complemento de dieta y ejercicio para reducir el colesterol LDL (lipoproteínas de baja densidad) en adultos con hipercolesterolemia, incluidos quienes presentan hipercolesterolemia familiar heterocigota (HeFH). Hasta ahora, los inhibidores de PCSK9 solo estaban disponibles como tratamientos inyectables. Lipfendra se administra en un comprimido oral una vez al día.
La eficacia y seguridad del fármaco se evaluaron en dos ensayos clínicos aleatorizados, doble ciego y controlados con placebo, en los que participaron 3 207 adultos con hipercolesterolemia que ya recibían terapia con estatinas a dosis máxima tolerada. En el primer ensayo, con participantes con enfermedad cardiovascular aterosclerótica establecida o alto riesgo de padecerla y una cifra media basal de LDL-C de 96 mg/dL, Lipfendra redujo el colesterol LDL un 56 % en la semana 24 respecto al placebo. En el segundo ensayo, con adultos con HeFH y LDL-C basal medio de 119 mg/dL, la reducción media fue del 59 %. Las reacciones adversas más frecuentes fueron diarrea y mareo. La aprobación fue otorgada a Merck Sharp & Dohme LLC y contó con revisión prioritaria y con el programa piloto Commissioner's National Priority Voucher (CNPV).
"Las enfermedades cardiovasculares siguen siendo la principal causa de muerte en Estados Unidos y el colesterol LDL elevado es uno de los factores de riesgo modificables más relevantes", señaló Michael Davis, director en funciones del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA.