Un equipo de UCLA Health ha demostrado en ratones que una sola dosis de rapamicina revierte en unas dos horas varios cambios cerebrales y conductuales asociados al autismo causados por inflamación durante la gestación. El estudio, publicado en Nature Communications, muestra que la descendencia de madres expuestas a una leve inflamación durante la mitad del embarazo desarrolla inflamación crónica, leve crecimiento cerebral excesivo, hiperactividad de la vía mTOR, desorganización de las redes funcionales cerebrales y comportamientos repetitivos y sensoriales propios del autismo.
Cuando los investigadores administraron una dosis única de rapamicina a estos ratones adultos, la mayoría de las anomalías mejoraron con rapidez: la hiperactividad neuronal se redujo, la susceptibilidad a convulsiones cayó, las regiones cerebrales desincronizadas se reorganizaron y los comportamientos repetitivos y la hipersensibilidad sensorial remitieron. El efecto, demasiado veloz para explicarse por una reestructuración física de las sinapsis, se acompañó de una reversión en la expresión anómala de genes vinculados al autismo, la epilepsia y la función de canales iónicos, sobre todo en neuronas excitatorias.
Los autores subrayan que la rapamicina no es un tratamiento viable para humanos: sus efectos son temporales y el uso repetido genera tolerancia y toxicidad. No obstante, los resultados apuntan a nuevas dianas terapéuticas —la modulación de los circuitos sensoriales o el equilibrio entre excitación e inhibición neuronal— para tratar síntomas como la hipersensibilidad sensorial en adultos con autismo.