La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) ha aprobado por primera vez una terapia génica para tratar la pérdida auditiva genética, denominada Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha). La aprobación, anunciada hoy, se dirige a pacientes pediátricos y adultos con pérdida auditiva sensoroneural severa a profunda, asociada con mutaciones en el gen OTOF. Esta terapia, basada en vectores de adenovirus asociado (AAV) duales, ofrece una opción de tratamiento para una condición que antes carecía de terapias modificadoras de la enfermedad.
La aprobación se produjo en un tiempo récord de 61 días tras la presentación de la solicitud, lo que la convierte en la sexta aprobación bajo el programa de vales de prioridad nacional del Comisionado de la FDA y la primera terapia génica aprobada bajo este programa. Otarmeni funciona entregando una copia funcional del gen OTOF a las células ciliadas internas para restaurar la producción de otoferlin y la señalización auditiva. Los ensayos clínicos mostraron una mejora en la audición en el 80% de los pacientes evaluables. Si bien se considera un hito importante, la aprobación está sujeta a una evaluación continua de la durabilidad de la mejora auditiva y su impacto en el desarrollo del habla y la calidad de vida. La FDA convocará una reunión pública en junio de 2026 para recopilar comentarios sobre el programa de vales de prioridad nacional.